Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı, ömür boyu kanama tehlikesiyle yaşadığı için yılda yüzlerce kez koruma iğnesi olmak zorunda kalan hemofili hastalarını bu zorluktan kurtaracak gen tedavilerinin ömür boyu etkili olabilmesi, yani hemofili tedavisi için tıpkı Kovid aşılarındaki gibi bir mekanizma üzerinde çalışıldığını kaydetti.
Türkiye Hemofili Derneği ve Hemofili Dernekleri Federasyonu tarafından bu yıl 1-3 Ekim tarihleri arasında İstanbul’da gerçekleştirilen 20. Uluslararası Türkiye Hemofili Kongresi’nde, Türkiye’de sayıları 7 bini bulan hemofili hastalarına umut olan gen tedavilerinde gelinen son durum ele alındı. Düzenlenen basın toplantısında Türkiye Hemofili Derneği Başkanı ve İstanbul Üniversitesi Rektörü Prof. Dr. Bülent Zülfikar, Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı ve Ege Üniversitesi Pediatrik Hematoloji Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ve hemofili hastalarında gen terapisini ilk uygulayan merkezlerden biri olan Brezilya Campinas Üniversitesi Hematoloji Bölüm Başkanı Dr. Margareth C. Ozelo da yer aldı. Kongreye ise Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK), Türk Eczacılar Birliği, üniversiteler, sivil toplum kuruluşları ile hasta ve hasta yakınları katıldı.
HAFTADA 2-3 KEZ İĞNE OLUYORLAR
İstanbul Üniversitesi Rektörü ve Türkiye Hemofili Derneği Başkanı Prof. Dr. Bülent Zülfikar, kalıtsal kanama bozukluklarının genetik hastalıklar olduğuna işaret ederek bu hastalık grubu içerisinde en büyük grubu hemofililerin oluşturduğunu söyledi. Prof. Dr. Zülfikar, bu hastaların hayatta kalabilmek için çok büyük zorluklar yaşadığını kaydederek, “Bunların arasında da özellikle ağır tip olan vakalarda kanamalar, hayat boyu devam ediyor. Bu nedenle bu hastaların ömür boyu damar yolundan verilen ilaçları kullanılması gerekiyor. Haftada iki kere, üç kere kullanması lazım.
Bu zorluğu yenmek için daha kalıcı tedaviler olabilir mi üzerinde çalışılıyor. En kalıcı çözüm bugün için, bozuk olan geni değiştirmeye yönelik tedavi. Ama şu anda tam anlamıyla başarılamadı, preklinik aşamada yani sadece hayvan deneyleri daha yeni bitti. Bunun yerine daha kolay olan, yapay virüsle bu geni damardan bir kez kişiye vermek ve karaciğerde kanamayı durduran proteinlerin üretilmesini sağlamak. Yani Faktör 8 eksikse onu, Faktör 9 eksikse onu üretmesini sağlamak” dedi.
KARACİĞERE ‘PROTEİNİ ÜRETME ŞİFRESİNİ’ TAŞIYOR
Prof. Dr. Bülent Zülfikar, “Amerika ve Avrupa’da FDA ve EMA’dan onay alarak kliniğe giren gen terapisinde, bilinen doğal bir virüsün RNA’sı değiştirilerek bu, kan infüzyonu ile hastaya veriliyor. Genetik şifre, virüs üzerinden karaciğere yerleşiyor ve kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin üretilmesini sağlıyor. Halk arasında beşinci hastalık olarak bilinen ‘parvovirüs’ün bir benzeri olan ‘adeno-associated virüs’ vektör olarak kullanılıyor. Bu tedavi, kanda pıhtılaşmayı sağlayan maddelerin düzeyini, koruma amaçlı verilen iğnelerin bile daha üstünde bir seviyede tutabiliyor. Böylece hemofilik bireyler tekrar tekrar koruma iğnesi olmaktan kurtuluyor” diye konuştu.
Gen terapisinin Türkiye’de henüz klinik araştırmalar çerçevesinde 5 merkezde 21 hastaya uygulandığını kaydeden Prof. Dr. Zülfikar, her hemofili hastasına bu tedavinin uygulanamayacağının da altını çizdi. Prof. Dr. Zülfikar, “Vücutta bu virüse karşı antikor oluşmamış olması gerekiyor. Bu da maalesef ülkemizde yüksek oranda görülen bir enfeksiyon. O nedenle 3 hastadan 1’ini ancak şu anda bu tedaviye alabilme şansımız var” ifadelerini kullandı.
HER YIL 500 MİLYON DOLAR HARCANIYOR
Hemofili Dernekleri Federasyonu Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı ise hemofili ve benzeri kan hastalıklarının tedavilerinin yurt dışına bağımlı, biyolojik ürünlerle yapıldığına dikkat çekerek SGK’nın geri ödemesinde olan bu tedavi masraflarının yılda yaklaşık 500 milyon doları bulduğunu belirtti.
Sağlık Bakanlığı rakamlarına göre 10 binin üzerinde hasta olduğunu kaydeden Prof. Dr. Kavaklı, bu tedavileri geri ödemede olan dünyadaki 10 ülkeden biri olduğumuzu kaydetti ve şunları söyledi: “Yaklaşık 6 bin hemofili hastası, bin tane de Hemofili B hastası var ülkemizde. Bunlar hayat boyu devam eden hastalıklar. Yıllık masrafı 500 milyon dolar ve sürekli devam ediyor. Bütün faktör 8-9 ilaç tedavilerini SGK karşılıyor. Ancak sürekli kullanılması ve haftada 2-3 defa damar yolundan verilmesi gerektiği için aileler ve hastalar için oldukça zor oluyor. Burada gen tedavisinin amacı, bu hastaların bu faktör 8-9 kullanım bağımlılığını önlemek ve tamamen onlardan kurtarmak.”
HASTALARDAKİ BIKKINLIK TEDAVİYİ BIRAKTIRIYOR
Hemofilide gen terapilerinin yaklaşık 10 yıldır uluslararası çalışmalarla sürdüğünü belirten Prof. Dr. Kavaklı, “Türkiye’de de yaklaşık 5 yıldır bu sürecin içerisine girdik ama tabii bunlar klinik araştırma çerçevesinde yapıldığı için herhangi bir maliyeti söz konusu değil hasta açısından. Bunlar piyasaya çıkacağı zaman tabii ülkemiz için başka bir maliyeti olacak. Ama şöyle düşünelim, bu hastaların ömür boyu kullanmak zorunda olduğu pahalı ilaçlarını ki bir hasta için yılda 1 milyon lira gibi bir rakam, SGK karşılıyor. Gen terapisi başarılı olursa bu masrafı 5-10 yılda amorti ediyor zaten.
Ayrıca hastalarda haftada 2-3 defa ömür boyu damar yolu ile bu ilaçların uygulanması büyük bir bıkkınlık yaratıyor. Biz hastalara kendi evlerinde uygulayabilmeleri için öğretiyoruz. Ama her hasta bunu yapamıyor. Yaklaşık yüzde 50’si bunu çok iyi yaparken yüzde 50’si hastanelere gelmek zorunda kalıyor. Bu sefer tedavilerini aksatmaya başlıyorlar. Tedaviyi aksattığında da herhangi bir travma geçirdiğinde ya da bazen travma geçirmeden dahi ciddi kanamalar, beyin kanaması gibi, yaşayabiliyorlar” diye konuştu.
YENİ MEKANİZMALAR ÜZERİNDE ÇALIŞILIYOR
Gen terapisinin uygulandığı hastada kandaki faktör düzeyleri her zaman istenen düzeye ulaşamayabiliyor veya şu anki çalışmalara göre şimdilik 5-10 yıl kadar bir süre kandaki düzeyi istenen seviyede oluyor. Tedavinin başarısız olduğu hastalar ise eski rutin tedavilerine dönmek zorunda kalıyor. Çünkü şimdilik, kandaki faktör düzeyini tekrar yükseltmek amacıyla gen terapisi hastaya ikinci kez verilemiyor. Bilim dünyasının bu konu üzerinde de çalıştığını kaydeden Prof. Dr. Kavaklı, “Şu andaki bilgilerimize göre bu uygulanan tedavi tek seferlik bir tedavi.
Hastaların yüzde 10-15’inde başarılı olmama ihtimali var. Onlar normal tedavilerine dönüyorlar, sıkıntı yok. Ama bilim insanlarının çalışmaları var. Henüz o projeler Türkiye’de başlamadı. Bunun için aynı koronavirüs aşılarında olduğu gibi ikinci, üçüncü defa tedaviyi vererek kandaki (faktör) düzeyini yükseltmek. Şu anda teknik olarak mümkün değil kanda (virüse karşı) antikor geliştiği için. Ama önümüzdeki yıllarda büyük ihtimalle bu sorun da aşılacak. Önümüzdeki 3-5 yıl içerisinde en büyük hedeflerden biri de o” dedi.
